在镰状细胞病中，异常的血红蛋白使人的血细胞变硬，呈新月形。这些畸形的细胞聚集在一起，阻碍了器官的血液流动，导致剧烈的疼痛。然后这些细胞过早死亡，导致健康红细胞的缺乏，或者贫血。

　　地中海贫血也会导致贫血，因为身体产生的血红蛋白比正常情况少。

　　患有危及生命的-地中海贫血的人一生中需要每三到五周输血一次，并需要其他药物治疗。

　　“镰状细胞病和地中海贫血都是痛苦的、终身的疾病，在某些情况下可能是致命的，”英国MHRA医疗质量和准入临时执行主任朱利安·比奇周四说。

　　Casgevy是用来恢复体内正常工作的血红蛋白的。这种疗法不是传统的药物。相反，它涉及一个复杂的过程。从患者的骨髓中收集干细胞，然后送到实验室进行制造。在那里，科学家们使用Crispr对一个基因进行编辑，该基因旨在开启一个功能版本的血红蛋白。

　　然后，患者必须接受调理治疗，使他们的骨髓能够接受修饰后的细胞。之后，他们可能需要在医院呆一个月或更长时间，让编辑过的细胞在骨髓中定居，并开始制造健康的红细胞。

　　在Vertex和Crispr Therapeutics公司进行的一项试验中，45名患者接受了Casgevy治疗，但只有29名患者接受了至少18个月的随访。其中，28人在治疗后至少一年内没有严重的疼痛危机。

　　在一项针对地中海贫血患者的研究中，迄今已有54名患者接受了Casgevy治疗。在42例随访时间足够长的患者中，39例在治疗后至少一年内不需要输血。其余三名患者的输血需求减少了70%以上。治疗的副作用包括恶心、疲劳、发烧和感染风险增加。两项试验都在进行中。

　　由于Crispr的设计目的是永久改变基因组，科学家们认为其影响可能会持续数年，甚至数十年。

　　目前，镰状细胞病可以通过骨髓移植来治愈，但只有大约20%的患者接受了骨髓移植。移植手术也有风险，可能行不通。它们会导致危及生命的并发症，因为供体干细胞会攻击受体的身体。

　　Vertex和Crispr Therapeutics尚未公布该疗法的价格，但很可能会很昂贵。Vertex表示，它正在与美国国家卫生当局密切合作，以确保符合条件的患者尽快获得该药。