一种治疗超罕见疾病的新基因疗法的批发价格将达到425万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。

　　这种名为Lenmeldy的一次性治疗药物周一获得了美国监管机构的批准，用于纠正一种名为早发性异色性脑白质营养不良(MLD)的遗传性疾病的潜在病因。

　　MLD是一种致命的疾病，婴儿有时会开始失去走路和说话的能力。Orchard Therapeutics公司在周三的一份声明中表示，这种药物的价格“反映了它的临床、经济和社会价值”。

　　该药物的成本超过了CSL Behring LLC的Hemgenix，后者是一种用于血友病的一次性输液，价格为350万美元。

　　根据Orchard的说法，MLD大约影响100,000个活产婴儿中的一个，在美国每年不到40个儿童。

　　该公司专注于开发基因疗法，旨在纠正导致遗传性疾病的潜在基因缺陷。该公司最近被日本制药商和麒麟公司收购。

　　基因治疗领域因其高昂的价格引发了争论。制药公司说，他们的做法是合理的，因为这些疗法有可能治愈病人，长期下来为医疗保健系统节省开支，并带来其他社会效益。

　　制药商还希望收回开发治疗药物的成本，这些药物通常针对的是少数人群，这限制了它们的收入潜力。但定价引发了人们的担忧，担心它可能给保险公司带来压力，尤其是为穷人提供医疗保险的医疗补助计划(Medicaid)。